毒物砒霜用于化疗救下6龄童!击败“儿科癌王”神经母细胞瘤

2019-11-17 12:51:17编辑:admin

我的砒霜和蜂蜜

有毒砷化物带来治疗曙光

她来自广西,3岁时开始腹痛,当地医院诊断为腹痛。不幸的是,她患有“iv期神经母细胞瘤”。这是儿童领域发病率第四高的恶性肿瘤。疾病进程快,复发率极高。它的死亡率在许多儿童恶性肿瘤中排名第一。在诊断的初始阶段,高剂量甚至超高剂量化疗是为数不多的治疗方法之一。

局部接受9个疗程的超高剂量化疗后,肿瘤细胞的肆意生长无法控制,接受9个疗程化疗的小女孩被宣布化疗失败。腹膜内肿瘤仍然长10厘米,宽5厘米,接近成人手掌的大小。

三年前,我的父母以萧宁宁的名字来到中山大学中山纪念医院儿科肿瘤科,并接受了李阳教授团队的进一步治疗。李阳教授介绍说,神经母细胞瘤是儿科最常见的外周神经系统恶性肿瘤,在儿童恶性肿瘤发病率中居第四位。据估计,中国每年大约发生3000起新病例。1岁以上患者恶性程度高,多数病例在诊断时已达到肿瘤晚期,预后极差。70%的晚期患者在常规化疗后复发。美国的一项研究显示,ⅳ期患者的3年无病生存率约为30%。传统的化疗和手术对ⅳ期神经母细胞瘤疗效不佳。近年来,随着gd2抗体免疫治疗、质子放射治疗、自体造血干细胞移植、肿瘤基因测序指导下的各种靶向药物等治疗方法的综合应用,疗效有所提高,但不到一半的患者能够长期存活。

萧宁宁来到广州后,李阳教授的团队为她制定了三氧化二砷联合化疗的新治疗方案。这是一个全新的“杀手”化疗方案,专门针对高危神经母细胞瘤,是基于医院儿科肿瘤科多年的初步实验研究和全国多中心协作临床研究。砷,一种普通人无法忍受的剧毒物质,已经成为宁宁治疗的“蜂蜜”。

李阳教授应用砷,俗称“砷”,结合化疗药物,不仅可以在多个靶点杀死神经母细胞瘤细胞,还可以神奇地逆转肿瘤细胞对化疗药物的耐药性。然而,由中山大学中山纪念医院儿科肿瘤科牵头的国家多中心合作小组“三氧化二砷联合化疗治疗4/m期神经母细胞瘤”的初步结果显示,诱导治疗后接受含砷化疗的神经母细胞瘤患儿的客观缓解率较传统化疗显著提高了约20%。它基本上达到了昂贵的抗体免疫治疗和质子刀等国外先进方法带来的效果。

果然,萧宁宁通过上述方案的治疗,有效地控制了病情的进展。后来,这个孩子被转移到中国的几家医院接受了两次手术治疗。腹腔内大部分肿瘤被切除,并接受gd2-car-t细胞输注和肿瘤残留病灶质子放射治疗,进一步巩固疗效。

经过多种综合方法治疗后,由于肿瘤环绕血管和重要器官,小宁宁腹部仍有一些无法切除的残留肿瘤和几个肿大的淋巴结。然而,petct检查显示肿瘤活性已被抑制,肿瘤标志物已变为正常。然而,医生并没有一直放松警惕,因为萧宁宁体内残留的病灶仍然是未来复发的隐患。

1/100,000概率

广东脐带血银行公共图书馆寻找合适的干细胞

神经母细胞瘤因其高复发率而难以治疗。为了防止复发,使用药物杀死儿童骨髓中所有的肿瘤干细胞并引入全新的干细胞来提供免疫保护至关重要。”该医院儿科主任、著名儿童血液专家方建培教授表示,宁宁的下一个治疗计划是在医生及其家人之前进行造血干细胞移植。

然而,如果完全遵循国际指南和国外同行的移植实践,小家伙只能接受从外周血中提取和培养的干细胞进行移植。这个和癌症抗争多年的小家伙很瘦,收集设备根本不能提取足够的干细胞,即使提取了足够的干细胞,也不能保证这些干细胞是否被肿瘤侵袭。

“造血干细胞移植是目前世界上治疗恶性血液病的重要方法。自体造血干细胞移植或异基因造血干细胞移植作为神经母细胞瘤的根治方法各有利弊。自体移植与移植相关的并发症少,移植风险低,但移植后复发的可能性高。然而,同种异体移植后的复发率很低,两种移植方法的总生存率大致相似”。

更何况,要做自体干细胞移植,有两种特殊药物尚未进入我国。采用国际公认的计划有许多困难。经过多次讨论,方建培教授、李阳教授和儿科血液学专业副主任黄可教授决定使用同种异体干细胞,即来自他人的干细胞进行移植,而脐带血干细胞是最合适的。它廉价易得,抗肿瘤效果好,移植后排斥反应少。

匹配,在所有生物中找到与宁宁完全兼容的干细胞的概率非常低,完全匹配的概率在1/30万到1/10万之间。宁宁的相关信息已上传至国内主要脐带血银行。公共存储容量最大的广东图书馆带来了好消息。一种在10个基因位点与宁宁高度兼容的脐带血静静地躺在10公里外广东脐带血银行的液氮罐里。

然而,即使采用脐带血移植,宁宁的固有骨髓细胞仍需预处理。目前,国外神经母细胞瘤自体造血干细胞移植常用的预处理药物“马凡”尚未获准在中国上市,无法获得。如何制定一个在我国可行的、能有效杀死肿瘤细胞且毒副作用小的移植预处理方案成为另一个大问题。

中山大学中山纪念医院儿科造血干细胞移植团队,在查阅大量文献和多位专家反复讨论后,结合20多年造血干细胞移植经验,创新性地制定了“氟达拉滨环磷酰胺百舒福拓扑替康”预处理方案。

移植后六个月

最高重现期已过。

2019年3月8日,治疗专家组成功为小宁宁进行了异基因脐带血造血干细胞移植,克服了移植过程中感染和毛细血管渗漏综合征等一系列并发症。

与供体无关的脐带血干细胞在移植后20天完全植入,移出层流室,并在移植后一个半月顺利排出。

方建培教授告诉记者,“类似的移植手术六个月后,80%的儿童在移植后会有肿瘤复发”,这注定了这些儿童即使成功走出移植仓库,也需要密切关注和动态监测。

一个月后,没有复发。

两个月后,他仍然健康。

七个月过去了,孩子安全地度过了半年,身体健康...

经过六个月的动态观察,这个小家伙有望完全摆脱神经母细胞瘤带来的噩梦。

黄可教授介绍说,小宁宁已经移植了半年多。目前,许多指标的综述表明,不相关的供体造血干细胞和免疫细胞已完全植入,状态稳定。异基因脐血造血干细胞移植具有恢复快、排斥反应少、免疫功能重建好的优点。有望为克服目前神经母细胞瘤的治疗困境提供新的思路。

到目前为止,我国只有少数几家顶级医院开展了异基因造血干细胞移植治疗神经母细胞瘤。“这位儿童患者的成功移植为儿童高危难治性神经母细胞瘤的巩固治疗提供了一个新的方案,限制条件是我国不能获得‘马凡’,且儿童不适合自体造血干细胞移植。”李阳教授补充道。

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